Deux décès d’enfants en Chine, dans le cadre d’un programme expérimental de thérapie génique, auront certainement des répercussions sur la recherche dans ce pays. Qu’en sera-t-il ailleurs?
Le 23 juillet, une enquête journalistique des magazines Science et Retraction Watch révélait qu’une fillette de six ans était décédée en mars de l’année dernière après avoir reçu une thérapie génique expérimentale. Celle-ci était menée sous la direction d’un neurologue de l’Université Jiao Tong, à Shanghai, et d’un médecin d’un hôpital de la même ville — métropole et pôle financier chinois. Le 5 août, une firme de Shanghai, HuidaGene Therapeutics, annonçait qu’un jeune garçon était décédé durant un test similaire, en 2025.
Ces deux tests avaient bénéficié d’une « voie rapide » de la part des organismes réglementaires, accordée à des thérapies qui peuvent ainsi contourner les étapes normales de supervision. Cette façon de faire est considérée, explique un reportage de la revue Nature, comme un catalyseur de la place croissante prise par la Chine ces dernières années dans la recherche biomédicale, particulièrement du côté des thérapies dites génique ou cellulaire: le nombre d’essais cliniques autorisés pour la « voie rapide » est passé d’une vingtaine à plus de 200 entre 2015 et 2023.
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Mais un certain nombre, poursuit le reportage, auraient profité d’un « marché gris » dans lequel « des compagnies ou des hôpitaux facturent de grosses sommes d’argent pour des thérapies non autorisées ».
Le 26 juillet, l’Université Jiao Tong annonçait une enquête sur l’expérience en cours et sur une étude préclinique — sur des souris — dont les résultats étaient parus en février 2026. Le gouvernement avait déjà resserré les règles de la « voie rapide » en mai, et des observateurs basés en Chine, interrogés le 8 septembre par Nature, s’attendent à ce que le gouvernement mette temporairement à l’arrêt les essais cliniques en thérapie génique.
Une compagnie à l’avant-scène… pendant un temps
Quant à la compagnie HuidaGene Therapeutics, la revue médicale STAT rappelle qu’elle avait fait grand bruit en 2025 lors du congrès annuel de la Société américaine pour la thérapie génique et cellulaire, où elle avait dévoilé des données préliminaires sur un essai clinique de thérapie génique pour traiter des enfants souffrant de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Et puis, poursuit STAT, HuidaGene était devenue silencieuse. « Pendant les 15 mois suivant ce congrès, la compagnie de Shanghai n’avait pas publié un seul nouveau communiqué de presse. » Jusqu’à ce qu’on apprenne la nouvelle du garçon décédé lors de ces mêmes essais cliniques.
Tout le secteur de la thérapie génique reste encore expérimental, même si les premières expériences remontent aux années 1990. Aux États-Unis, le décès en 1999 d’un patient de 18 ans, Jesse Gelsinger, avait mis les freins à la recherche pendant des années. La France avait pour sa part suspendu les expériences en 2002, après qu’un adolescent ait développé une forme inattendue de leucémie. Ces dernières années, des percées prometteuses ont redonné espoir aux promoteurs — en particulier grâce aux progrès de la technologie CRISPR, qui permet de cibler une modification génétique avec encore plus de précision.
L’idée derrière la thérapie génique est, en gros, d’injecter un gène —un gène « réparateur »— chez un patient, par l’intermédiaire d’un virus. Une fois arrivé à destination, ce gène doit en théorie servir à pallier à une déficience donnée —par exemple, réactiver un système immunitaire endormi.
Dans le cas des deux décès survenus en Chine, la réaction pourrait donc être d’en attribuer la responsabilité à une supervision inadéquate de la part des autorités de la santé. Mais c’est le secret maintenu sur ces décès pendant plus d’un an qui soulève avant tout des questions depuis cet été et qui pourrait nuire à la réputation de scientifiques chinois qui cherchent à s’imposer sur la scène internationale.
Une illustration du problème se trouve dans la séquence d’événements entourant la recherche préclinique sur des souris parue au début de 2026: cette recherche concluait que la thérapie génique avait fonctionné sur des rongeurs porteurs d’une mutation du gène CHD3. C’est cette même anomalie génétique que l’on cherchait à corriger chez la fillette décédée. Or, entre le moment où la recherche avait été soumise à la revue Nature, en décembre 2024, et le moment où la revue avait accepté l’article pour publication en janvier 2026, la fillette était décédée. La revue n’en avait toutefois pas été avisée; en fait, elle n’avait même pas été avisée que des tests avaient entretemps commencé sur des humains. Une note faisant état de ces préoccupations a été ajoutée à l’article le 29 juillet.
